人民政協(xié)網(wǎng)12月23日電（記者 楊嵐）近日，蘇州大學第一附屬醫(yī)院造血干細胞移植術后隨訪規(guī)范化管理示范中心（以下簡稱“示范中心”）成功落地，成為全國首批落地示范中心之一。蘇州示范中心落地后，將以創(chuàng)新模式推動標準化、示范化、區(qū)域一體化的藍本建設，助力造血干細胞移植術后，尤其是改善慢性移植物抗宿主?。╟GVHD）這一常見并發(fā)癥給患者生存率和生活質量帶來的嚴重影響，針對篩診治不及時、長期隨訪管理難等問題，幫助更多患者實現(xiàn)早篩早診早治以及術后全流程規(guī)范化管理，以改善更多患者的生存率和生活質量，推動造血干細胞移植診療水平高質量發(fā)展。

近年來，我國異基因造血干細胞移植（allo-HSCT）平均年增長率達10％ ，2023年異基因造血干細胞移植量更位居全球第一。在移植體量和療效逐步提高的同時，術后常見并發(fā)癥如cGVHD正成為移植后患者面臨的“次生災害”。

全國政協(xié)委員，蘇州大學附屬第一醫(yī)院血液科主任、國家血液系統(tǒng)疾病臨床醫(yī)學研究中心常務副主任吳德沛教授指出：“cGVHD已然成為中國每年數(shù)以萬計造血干細胞移植后患者的生活甚至生存難題，術后規(guī)范化管理勢在必行。造血干細胞移植是蘇州大學附屬第一醫(yī)院的優(yōu)勢方向之一，從疾病評估到供體選擇、并發(fā)癥防治，從醫(yī)療到護理，從治療到隨訪，‘蘇州模式’聚焦影響移植的每一環(huán)節(jié)，并且與時俱進，充分結合新型診療手段。本次造血干細胞移植術后隨訪規(guī)范化管理項目的啟動和首批示范中心的落地，將進一步強化移植后管理的規(guī)范化路徑，最大化發(fā)揮示范中心的價值，以1+N的模式，以點帶面推動區(qū)域協(xié)同發(fā)展，助力全方位完善我國造血干細胞移植術后管理生態(tài)圈?！?/p>

cGVHD俗稱“慢性排異”，30%-70%異基因造血干細胞移植患者術后都存在發(fā)生cGVHD的風險。該疾病會累及皮膚、眼睛、口腔、關節(jié)等多個組織器官，嚴重影響患者生活質量，更是異基因造血干細胞移植患者晚期非復發(fā)性死亡的首要原因。

對此，吳德沛教授強調(diào)：“早篩早診早治是cGVHD管理的‘黃金準則’，需要及時識別癥狀、及時診斷、在早期階段及時治療，更早管理有望達成更好治療結果。但目前許多cGVHD患者在術后管理中更多聚焦于移植的原發(fā)病，往往容易忽視并發(fā)癥癥狀，需要進一步提升管理意識。其次，針對纖維化的核心問題也十分關鍵。cGVHD的治療目標一方面需要建立免疫耐受以維持免疫穩(wěn)態(tài)，進而有效預防、減少纖維化，另一方面對于發(fā)生纖維化的組織和器官，希望能夠有效地直接逆轉纖維化，因此免疫穩(wěn)態(tài)和逆轉纖維化是cGVHD的治療目標和核心，選擇針對性治療方式尤為關鍵?！?/p>

目前在治療層面，超過一半的cGVHD患者在接受一線標準治療后，仍需二線或更后線的治療，患者對于更具有針對性的創(chuàng)新療法存在巨大的需求。二線治療有甲氨蝶呤、嗎替麥考酚酯等，近年來也出現(xiàn)JAK抑制劑、BTK抑制劑、ROCK2抑制劑等治療藥物。

對此，吳德沛教授介紹：“不同藥物的作用機制不同，大部分藥物均聚焦于抑制免疫炎癥，無法有效抑制纖維化，往往無法直擊根源控制疾病進展。隨著更多創(chuàng)新療法，如ROCK2抑制劑甲磺酸貝舒地爾的出現(xiàn)，cGVHD的治療也步入‘雙管齊下’的時代，即恢復免疫平衡并逆轉纖維化的雙向機制，為臨床盡早達成治療目標與cGVHD規(guī)范化管理提供有力武器。實現(xiàn)維持免疫穩(wěn)態(tài)的價值還在于能夠治療cGVHD的同時可保留移植物抗白血病（GVL）效應，有助于減少GVHD和白血病復發(fā)間難以平衡的矛盾?！?/p>

國家醫(yī)保局于12月9日舉辦了2024年國家醫(yī)保藥品目錄解讀活動，重點列舉了9個具有代表性的品種。這些產(chǎn)品臨床價值大、創(chuàng)新程度高、價格合理、填補空白，其中包括慢性移植物抗宿主病治療領域ROCK2抑制劑甲磺酸貝舒地爾片。新版醫(yī)保目錄將于2025年1月1日正式落地，期待為更多患者盡早達成治療目標與規(guī)范化管理提供有力支持。

蘇州示范中心落地后將進行針對性的隨訪管理體系建設與實踐，圍繞患者全程診療節(jié)點進行賦能，全面覆蓋篩查、診斷、治療、疾病科普教育、隨訪管理的規(guī)范化流程。并且項目將打通線上、線下壁壘，包括就診前的cGVHD篩查、評估，如受累器官評估和線下肺功能篩查等；就診中的cGVHD標準化診斷、治療，如cGVHD評估量表、常見癥狀問診提示卡等；就診后的cGVHD規(guī)范化隨訪與疾病科普宣教，如個性化患者隨訪服務、疾病科普教育手冊、疾病科普視頻等，并為科研轉化提供長期隨訪體系支撐。

“移植術后隨訪過程中，醫(yī)患應做好密切溝通，當出現(xiàn)異常癥狀時應首先考慮是否是排異反應，并第一時間予以診治。當確診之后視疾病階段，開展針對纖維化的規(guī)范治療，同時要做好長期隨訪工作，幫助患者早日回歸正常生活?！眳堑屡嬲f。